Refundacja leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej zależy od określonego rodzaju mutacji genowej. Chorzy bez takiego rozpoznania nie mają szansy na włączenie ich do nowoczesnej terapii. Nierówność w dostępnie do nowych leków jest krzywdząca i szkodliwa dla pacjentów. Hematoonkolodzy takie wykluczenie uważają za niesprawiedliwe.
Wraz z rozwojem medycyny, zmieniają się terapie w walce z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL). Dawniej jedynym sposobem była chemioterapia, która nie miała wpływu na wydłużenie życia pacjenta. Dopiero dzięki dołączeniu do chemioterapii monoklonalnego anty-CD20 uzyskano istotną poprawę w tym zakresie.
– Nie jest to jednak metoda jednakowo skuteczna u wszystkich chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową– informowała prof. Iwona Hus z Instytutu Hematoonkologii i Transfuzjologii w Warszawie oraz Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, podczas konferencji prasowej zorganizowanej przez Stowarzyszenie „Dziennikarski Klub Promocji Zdrowia”. – Przełomem w leczeniu pacjentów z określonymi zaburzeniami genetycznymi, u których immunochemioterapia nie działa było dopiero wprowadzenie tzw. nowych terapii celowanych, zarejestrowanych w 2014 roku w Unii Europejskiej. Terapie te są również bardzo ważne dla chorych z agresywną lub oporną na leczenie postacią choroby.
Przewlekła białaczka limfocytowa może mieć długi okres bezobjawowy. Zwykle zostaje wykryta podczas badania laboratoryjnego, kiedy w obrazie morfologicznym krwi zostaje zaobserwowane zwiększenie liczby krwinek białych – leukocytów i limfocytów. PBL występuje najczęściej u osób w wieku dojrzałym.
– Pacjenci z zaburzeniami genetycznymi, czyli z delecją 17p/mutacją TP53 korzystają z nowych terapii lekowych – kontynuuje prof. Iwona Hus. – Mają dostęp do leku o nazwie ibrutynib, a w razie nawrotu choroby do wenetoklaksu. Natomiast chorzy bez tej mutacji genetycznej są pozbawieni dostępu do tych terapii. Mogą ewentualnie skorzystać z leczenia w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków, ale ta procedura jest czasochłonna, a pacjenci nie mogą tak długo czekać z uwagi na skutki dla zdrowia.
Wciąż nie wiadomo, czy nastąpią jakieś zmiany w refundacji leków dla tej grupy chorych na PBL. Być może wpływ na tę decyzję będą miały pozytywne rekomendacje Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, co do rozszerzenia stosowania ibrutynibu i wenetoklaksu dla pacjentów z oporną i nawrotową PBL, nieposiadających mutacji genetycznej. Rekomendacje międzynarodowych organizacji towarzystw naukowych mogą być ważnym argumentem dla Ministerstwa Zdrowia i dają nadzieję na zmiany dla tej grypy chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową.
(JC)
