Szansa na leczenie chorób, dla których medycyna nie oferuje skutecznych rozwiązań

102

Procesy refundacyjne leków w Polsce znacząco odbiegają od europejskich standardów. Mechanizmy te trwają zbyt długo, pozbawiając pacjentów dostępu do innowacyjnych terapii. Badania kliniczne mogą częściowo tę sytuację zrekompensować. Takie nadzieje związane są z działalnością powołanej przed kilkoma miesiącami  Agencji Badań Medycznej, którą kieruje prof. dr hab. n. med Piotr Czauderna.

Panie Profesorze, czy badania kliniczne mogą zapewnić pacjentom lepszy dostęp do innowacyjnych leków?

Badania kliniczne są dla pacjentów szansą na leczenie schorzeń, dla których standardowa medycyna nie oferuje żadnych rozwiązań. Mamy dwa rodzaje badań klinicznych, komercyjne i niekomercyjne w zależności od tego kto je wykonuje. Badania komercyjne służą  testowaniu nowych leków, które mają być dopiero wprowadzone na rynek i tym zajmuje się przemysł farmaceutyczny.  Firmy inwestują ogromne pieniądze w te badania, które mogą trwać nawet wiele lat. Jeśli te prace się powiodą i zakończą sukcesem to poniesione nakłady zwracają się z dużym zyskiem. Należy  jednak pamiętać, że dzięki udziałowi w takich badaniach klinicznych,  pacjent ma szansę dużo wcześniej dostać nowy lek, zanim on trafi do refundacji, co może trwać nawet 10-15 lat.  Nieco inny charakter mają natomiast badania niekomercyjne, które prowadzą jednostki badawcze, uczelnie, instytuty naukowe oraz indywidualni badacze. Agencja Badań Medycznych, która dysponuje określonym budżetem na wsparcie niekomercyjnych badań klinicznych, może im pomóc finansowo i ułatwić rozpoczęcie lub kontynuowanie takich prac badawczych.

Jak to się odbywa?

Agencja działa od niedawna, ale pierwszy konkurs na dofinansowanie niekomercyjnych badań klinicznych ogłosiliśmy już we wrześniu. Przyjmowanie wniosków zakończymy 29 listopada.  Konkurs jest skierowany do jednostek badawczych, które prowadzą projekty w obszarze pediatrii,  neonatologii,  neurologii, hematologii, radioterapii, onkologii i kardiologii. Wybraliśmy te dziedziny, ponieważ są najważniejsze z punktu widzenia zdrowia publicznego, ale oczywiście będziemy je poszerzać w kolejnych konkursach, ogłaszanych w przyszłym roku. Wnioskodawcy mogą ubiegać się o dofinansowanie rozpoczynających się dopiero prac badawczych nad nowymi rozwiązaniami lub takich, które są już zaawansowane. Mogą to być np. badania nad rozszerzeniem wykorzystania określonych leków do innych wskazań chorobowych, dotychczas nie stosowanych w tych schorzeniach, lub dla innych grup wiekowych, w tym dla dzieci. Na tym polega m.in. różnica między badaniami komercyjnymi, gdzie firmy farmaceutyczne koncentrują się  przede wszystkim na nowych lekach, a badaniami niekomercyjnymi. Jednostki badawcze dzięki dofinansowaniu z ABM będą mogły  teraz znacznie aktywniej włączyć się w rozbudowę sektora badawczo-rozwojowego. To jest szczególnie ważne, ponieważ pod względem liczby niekomercyjnych badań klinicznych realizowanych w Polsce, zajmujemy obecnie jedno z ostatnich miejsc w Europie. W naszym kraju stanowią one zaledwie 2 proc. wszystkich rejestrowanych badań, podczas gdy średnia europejskich wynosi 30 proc. Zadaniem Agencji Badań Medycznych jest zmiana tych niekorzystnych proporcji.

W jaki sposób ABM zamierza to osiągnąć?

Dysponujemy mechanizmami finansowymi, które  będą zachęcały jednostki badawcze do zwiększenia liczby badań klinicznych. W tym roku przeznaczyliśmy 100 mln zł na realizację pierwszego konkursu. W przyszłym roku na kolejne konkursy możemy wydatkować 366 mln zł. Z tych środków niekomercyjne badania kliniczne będą finansowane przez cały okres ich trwania, czyli przez kilka lat. Finalnie przełoży się to na poprawę jakości leczenia w Polsce. Obszar niekomercyjnych badań klinicznych był zaniedbywany w kraju z wielu powodów, ale zasadniczą przyczyną był brak  dedykowanej ścieżki ich finansowania. W konsekwencji spowodowało to brak dostępu polskich pacjentów do wielu nowych metod leczenia. Dotyczyło to  m.in. w onkologii dziecięcej, która opiera się głównie na niekomercyjnych badaniach klinicznych. Po zmianie regulacji europejskich w Polsce, nie udawało się otworzyć żadnego badania w tym zakresie przez niemal 7-8 lat.  Wiem o czym mówię, ponieważ w pewien sposób, sam wywodzę się ze świata niekomercyjnych badań klinicznych. Jestem chirurgiem dziecięcym, ale większość mojej kariery naukowej spędziłem w onkologii. Pracowałem nad nowotworami wątroby u dzieci i w ramach tego obszaru prowadziłem i otwierałem badania kliniczne. Widziałem do jakiej zapaści doszło w momencie kiedy pojawiły się europejskie regulacje, których polscy naukowcy nie byli w stanie spełnić. Działalność Narodowego Centrum Nauki, ani Narodowego Centrum Badań i Rozwoju nie odzwierciedlała tego zapotrzebowania. Dopiero powstanie Akademii Badań Medycznych spowodowało przełom w tej dziedzinie.

Co generuje największe koszty w takich badaniach?

Testowanie terapii polegających na kombinacjach leków do nowych wskazań, czyli leczenia innych chorób jest kosztowne. Trzeba zapłacić badaczom, menedżerom danych, jak równie opłacić za monitoring bezpieczeństwa pacjentów, koszty ubezpieczenie oraz za rejestracji badania. Uczelnie, instytuty, ani szpitale nie mają środków, żeby te wszystkie wymogi spełnić i je sfinansować. Obecnie może wesprzeć je  w tym Agencja Badań Medycznych. Bez tego działania  nie byłoby możliwości przeprowadzenia takich badań w kraju. Nasz pierwszy konkurs jest dedykowany testowaniu znanych już leków w nowych wskazaniach leczniczych lub ocenie wskazań dla innych grup wiekowych niż te wymienione w charakterystyce produktu leczniczego.  Dotyczy to  więc sytuacji, w których  do tej pory nie przeprowadzono takich testów, bo nie opłacało się to firmom farmaceutycznym. Dotyka to  najczęściej właśnie dzieci. Zanim bowiem lek wejdzie do medycyny dziecięcej, zwykle  musi przejść badania w grupie dorosłych. W przyszłości chcielibyśmy też realizować konkursy polegajcie na testowaniu wyborów medycznych, takich jak nowe zastawki, protezy naczyniowe, substancje  uzupełniające ubytki w kości, czy nowe procedury chirurgiczne. Nie zawsze bowiem, to co stosujemy w medycynie ma udowodnioną skuteczność, w oparciu o odpowiednio rygorystyczne badania naukowe.

Jak wygląda procedura sięgania po środki w ramach ogłaszanych konkursów?

Podmioty składają swoje propozycje we wnioskach konkursowych. Jeśli nie mają gotowych jeszcze projektów badawczych, a jedynie pomysł na ich przeprowadzenie, to mogą na rozpoczęcie  prac otrzymać 250 tys. zł. W ramach dofinansowania, przez pół roku będą musiały przygotować wszystko do rozpoczęcia badań. Wśród stojących przed nimi wyzwań będą m.in.: organizacja zespołu, napisanie protokołu badawczego, zarejestrowanie badania, czy uzyskanie ubezpieczenia. Jeśli się z tego nie wywiążą, możemy skorzystać z mechanizmów, poprzez które pieniądze będą musiały zostać zwrócone. Jeśli natomiast jednostka badawcza ma już gotowy projekt, to po jego zakwalifikowaniu przez ABM, otrzyma środki na przeprowadzenie badań klinicznych. Może to być np. 5 mln zł na 3 lata, albo 20 mln na 6 lat. Projekty będę układane w ranking i od miejsca na tej liście będzie zależało przyznanie finansowania.

Jaką korzyść będzie miał z tego pacjent?

W badaniach klinicznych prowadzonych przez lekarzy, pacjenci będą poddawani  określonemu rygorowi. Obserwacja skuteczności terapii i jej bezpieczeństwa jest znacznie dokładniejsza, niż ma to miejsce w przypadku standardowego leczenia. Wszystko musi być zgodne ze ściśle ustalonym protokołem, który obejmuje wiele elementów. Najważniejsze w tym wszystkim jest sprawdzenie, czy potwierdza się hipoteza badawcza dotycząca skuteczności leku aplikowanego pacjentowi. W leczeniu jakiejś jednostki chorobowej może się okazać, że lek, który ma zupełnie inne wskazania jest także skuteczny dla innego schorzenia.

Należy to jednak udowodnić w badaniach klinicznych.

Oczywiście i właśnie temu służą te badania.  Dla przykładu, dzięki przypadkowemu odkryciu, okazało się, że rapamycyna zapobiegająca odrzuceniu przeszczepów, działa również na bardzo zaawansowane postaci różnego rodzaju wad naczyniowych u dzieci. To była prawdziwa rewolucja w ich leczeniu,  bo wcześniej nie było na to żadnego leku. Podobnie było z propranololem, stosowanym m.in. w leczeniu nadciśnienia. Ktoś zaobserwował, że ten dostępny od lat lek powoduje również zanik naczyniaków u dzieci. Takich przykładów można by mnożyć, dlatego tak ważne są niekomercyjne badania kliniczne. Jestem przekonany, że za jakiś czas będziemy mogli już potwierdzić efektywność działania Agencji Badań Medycznych, dla której priorytetem jest zapewnienie polskim pacjentom znaczącej poprawy leczenia oraz dostępu do skutecznych, bezpiecznych i nowoczesnych terapii.

Z prof. Piotrem Czauderną, prezesem ABM rozmawiała Jolanta Czudak

Profesor Piotr Czuderna zrezygnował 10 grudnia z pełnionej funkcji. Jak tylko poznamy przyczyny rezygnacji zamieścimy je na portalu.

ZOSTAW ODPOWIEDŹ

Proszę wpisać komentarz!
Please enter your name here