Astma ciężka i polipy nosa to choroby o podłożu eozynofilowym, które obniżają jakość życia chorych, prowadząc nawet do niepełnosprawności. Można je skutecznie diagnozować i leczyć, jednak wciąż nie wszyscy pacjenci otrzymują taką szansę. W ramach programów lekowych zagwarantowane jest leczenie biologiczne, ale daleko jeszcze do ideału i pełnej dostępności. Na gwarancję skutecznego leczenia czekają m.in. pacjenci z chorobami rzadkimi o podłożu eozynofilowym.
To terapie biologiczne w chorobach eozynofilowych pozwalają chorym uniknąć leczenia sterydami systemowymi i związanych z tym powikłań. Leki biologiczne przywracają dobrą jakość życia, umożliwiając tym samym powrót do aktywności rodzinnej i zawodowej.
W kwietniu tego roku zwiększyła się liczba terapii biologicznych w programie lekowym B.156. „Leczenie chorych z zapaleniem nosa i zatok przynosowych z polipami nosa”, lecz mimo to wciąż istnieje wiele wyzwań związanych z wdrożeniem programu i wielu pacjentów czeka na możliwość skorzystania z leczenia. Nie brakuje również wyzwań w leczeniu pacjentów z astmą ciężką w ramach programu lekowego B.44. „Leczenie chorych z ciężką postacią astmy”. Po 10 latach doświadczeń z programem lekowym, wciąż istnieją systemowe i administracyjne bariery.
Co leży u podłoża tych chorób? W większości przypadków są to eozynofile.
Jak wyjaśnia dr Aleksandra Kucharczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii, Immunologii Klinicznej i Chorób Rzadkich Wojskowego Instytutu Medycznego Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, eozynofile to komórki układu odpornościowego, które fizjologicznie odpowiadają m.in. za obronę przeciwpasożytniczą i przeciwnowotworową.
Jednak czasem, z niewiadomych przyczyn, liczba tych komórek znacząco się zwiększa. Eozynofile zaczynają się gromadzić i naciekać na rozmaite tkanki, co prowadzi do stanu zapalnego uszkadzającego różne narządy, m.in. płuca, serce czy nerki.
Astma ciężka
W przypadku astmy ciężkiej, prof. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii, UM w Łodzi, prezydent kadencji 2021-2024 Polskiego Towarzystwa Alergologicznego, podkreśla olbrzymie doświadczenie leczenia mepolizumabem w ramach programu lekowego, zarówno jeżeli chodzi o bezpieczeństwo i skuteczność, jak i compliance pacjenta.
– W ośrodkach specjalistycznych prowadzących leczenie w programie lekowym mamy pod opieką ok. 4 tysięcy pacjentów z astmą ciężką . To stanowi ok. 10 proc. epidemiologicznej grupy pacjentów z astmą ciężką, która kwalifikuje się do tego leczenia i która odniosłaby z niego korzyść – wylicza prof. Maciej Kupczyk.
Ocenia, że z jednej strony mamy refundację takiego leczenia, ale jest jeszcze wiele do zrobienia jeżeli chodzi o dostęp do skutecznych i bezpiecznych terapii. Umowy na realizację programu podpisało ok. 60 ośrodków, w tym kilkanaście wiodących ośrodków, obsługujących dużą liczbę pacjentów oraz kilkadziesiąt innych ośrodków, które zapewniają dostęp do leczenia na terenie całego kraju, jednak z różnych względów trudniej im realizować program.
Nie ukrywa, że prowadzenie programu lekowego jest bardzo obciążające dla ośrodka. Wiąże się z biurokracją, wymaga olbrzymiej wiedzy medycznej, zaangażowania personelu, a za tym powinno iść odpowiednie finansowanie, którego obecnie nie ma. Są też bariery utrudniające wydawanie leku pacjentowi do podania w domu.
Wyzwaniem, jak ocenia, pozostają też wąskie kryteria włączenia do programu, bo są to m.in. co najmniej dwa zaostrzenia w ciągu roku, potwierdzona astma ciężka, wysokie dawki sterydów wziewnych, zapotrzebowanie na sterydy systemowe, określony wysoki próg eozynofilii, upośledzenie jakości życia i parametrów spirometrycznych.
Dr Piotr Dąbrowiecki z Kliniki Chorób Wewnętrznych Infekcyjnych i Alergologii WIM, przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergie i POChP, wskazuje też na inne wyzwania związane z diagnozowaniem. – W Polsce od pierwszych objawów astmy jak kaszel, świsty oddechowe, uczucie duszności, do rozpoznania mija ponad 7 lat. Średnia europejska to 3,5 roku. Powinniśmy to zmienić. Problem z rozpoznaniem jest spowodowany faktem, że „astma zmienną jest”. Objawy występują po kontakcie z uczulającym alergenem, po wysiłku fizycznym lub ekspozycji na zimne powietrze, ale akurat nie u doktora w gabinecie.
– W Polsce objawy astmy ma ponad 4 mln osób, ale tylko ok. 2,2 mln osób jest świadomych choroby i jest aktywnie leczona. W tej milionowej populacji chorych grupa pacjentów z astmą ciężką stanowi jedynie 5-10 proc., co daje od 50 tys. do 100 tys. osób – mówi dr Piotr Dąbrowiecki.
Mimo że ta zaawansowana choroba występuje stosunkowo rzadko, to wiąże się z najpoważniejszymi powikłaniami i najgorszymi rokowaniami. Częste zaostrzenia, zmuszające chorych do stosowania doustnych sterydów, dostosowanie życie do choroby oraz liczne choroby towarzyszące znacznie utrudniają życie.
Polipy nosa
Polipy nosa – jak podaje dr Piotr Dąbrowiecki – występują u około 4 proc. populacji, ale istnieją grupy osób, u których ryzyko jest większe. Rozwijają się najczęściej u młodych dorosłych i osób w średnim wieku.
Są to chorzy z astmą oskrzelową, szczególnie tzw. aspirynową (u chorych występuje reakcja alergiczna na aspirynę lub inne leki z grupy niesteroidowych leków przeciwzapalnych). Prof. Wioletta Pietruszewska, kierownik I Katedry Otolaryngologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi wyjaśnia, że są to: irygacje solankowe, donosowe stosowanie glikokortykosteroidów, okresowe włączanie sterydów ogólnoustrojowych oraz endoskopowa operacja nosa i zatok przynosowych.
Od 1 kwietnia br. ruszył program lekowy, dedykowany chorym z ciężkimi postaciami zapalenia zatok, któremu towarzyszą polipy nosa o podłożu eozynofilowym. Od kwietnia br. zrefundowano jedną terapię biologiczną (dupilumab), a od października rozszerzono program o kolejny lek biologiczny (mepolizumab). Jednak proces podpisywania umów i uruchamiania programu powoduje, że faktyczny dostęp pacjentów do leczenia jest znacznie opóźniony.
Poprawić dostęp, czyli zmiany w systemie ochrony zdrowia
Możliwość zastosowania leczenia przyczynowego i przywrócenia normalnego życia tysiącom pacjentów z chorobami o podłożu eozynofilowym to korzyść zarówno dla chorych, jak i dla systemu ochrony zdrowia.
Potrzebne są więc zmiany, aby więcej osób mogło skorzystać z dedykowanego im leczenia.
– Dostęp do terapii biologicznych w ramach AOS wpisuję się w politykę odwracania piramidy świadczeń zdrowotnych i bez wątpienia wiązałby się z odciążeniem wysokospecjalistycznych ośrodków szpitalnych. Podstawowe narzędzia leżą tutaj w rękach płatnika. Odpowiednia modyfikacja finansowania opieki w programie lekowym może doprowadzić do promowania wydania leku do domu, co jest jednoznaczne z osiągnięciem optymalnego celu terapeutycznego, czyli dobrej kontroli choroby oraz przeniesienia ciężaru opieki do dobrze finansowanych, wyposażonych w niezbędny sprzęt i przeszkolony personel ośrodków AOS – uważa prof. Maciej Kupczyk.
Dziennikarski Klub promocji Zdrowia
