Świąd nie do zniesienia

300

Świąd skóry u dzieci z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC) powoduje nieprawdopodobne cierpienie małoletnich pacjentów. Permanentny ból i krwawiące rany rozsiane po całym ciele nie dają im szans na przeżycie bez przeszczepu wątroby.  Pogrążeni w bezradności i rozpaczy rodzice dzieci z PFIC cierpią na równie ze swoimi pociechami. Innowacyjny lek na tę rzadką chorobę jest stosowany na świecie, ale polscy pacjenci nie mają do niego dostępu. Nie wiadomo czy dostaną taką szansę i nadzieję na przeżycie dłużej niż 20 lat, w lepszym komforcie i bez ryzyka transplantacji lub raka wątroby, dzięki środkom z Funduszu Medycznego.

Dziennikarze uczestniczący w konferencji prasowej z udziałem specjalistów z Poradni Chorób i Transplantacji Wątroby oraz Stowarzyszenia Pomocy Chorym Dzieciom  a także rodziców cierpiących pacjentów, nie mogli zapytać o to przedstawiciela Ministerstwa Zdrowia, ponieważ nie pojawił się na  konferencji pomimo wystosowanego zaproszenia przez organizatorów.   Media będą jednak zabiegały o uzyskanie odpowiedzi na to pytanie, którego nie mogły zadać podczas tej konferencji.

Innowacyjny lek na postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową znajduje się na liście 21 nowatorskich terapii Ministerstwa Zdrowia i to na pierwszej pozycji, ale nikt nie może mieć pewności, że będzie refundowany przez NFZ.  Każdy dzień zwłoki z decyzją może mieć  natomiast nieodwracalne skutki dla cierpiących na PFIC dzieci.

Choroba może wystąpić już u niemowląt ok. 6. miesiąca życia. Dla rodziców opieka nad dziećmi z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową jest nie tylko ogromnym obciążeniem, ale i strachem o przeżycie. Nagłe pogorszenie stanu zdrowia, częste wizyty w szpitalu, ryzyko przeszczepienia wątroby i zagrożenie życia powodują ogromy stres, zmęczenie, często osamotnienie i brak perspektyw na poprawę sytuacji. Doświadczają zagubienia, wręcz uczucia beznadziei, depresji, a nawet mają myśli samobójcze – wyjaśniał Sławomir Janus, prezes Stowarzyszenia Pomocy Chorym Dzieciom „LIVER”.

Nasilony świąd może prowadzić do poważnych okaleczeń skóry. Intensywne swędzenie od stóp do głów, bywa nie do zniesienia, dlatego dzieci drapią się aż do krwi. W Polsce PFIC (ang. progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC) dotyczy zaledwie kilkudziesięciu pacjentów, ale rocznie pojawia się 5-7 nowych. Szacuje się, że w Europie mamy ok. 3500 dzieci z tą chorobą.

– Pacjenci nie dożywają nawet 20. czy 30. roku życia bez poważnych interwencji medycznych typu operacje chirurgiczne, włącznie z koniecznością przeszczepienia wątroby – informuje prof. dr hab. n. med. Irena Jankowska, kierownik Poradni Chorób i Transplantacji Wątroby. – To jest choroba ultra rzadka, na którą nie było do tej pory żadnych opcji terapeutycznych. Jakość życia pacjentów z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową ma szansę ulec diametralnej zmianie, ponieważ na wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności opublikowanym przez AOTMiT w lutym br., pojawił się lek odewiksybat, który posiada status leku sierocego. Mógłby pomóc 40 pacjentom rocznie. Liczymy na to, że tak się stanie, bo lek dla kilkudziesięciu pacjentów nie jest wydatkiem przekraczającym możliwości budżetowe państwa.  

Trudno sobie wyobrazić jak bardzo uciążliwe jest życie dzieci i młodych dorosłych z problemami, które towarzyszą tej chorobie. Perspektywa tak obciążających chorób jak marskość wątroby i rak wątrobowokomórkowy w tak młodym wieku odbiera niewątpliwie poczucie bezpieczeństwa i obniża znacząco jakość życia całych rodzin. – Mamy nadzieję, że nowe możliwości finansowania w ramach Funduszu Medycznego będą dokładnie odpowiadały na niezaspokojone potrzeby tych pacjentów i całych rodzin. Bardzo liczymy na pozytywne finalne decyzje Ministerstwa Zdrowia. I oby nastąpiły one jak najszybciej. – mówi Iga Rawicka, prezes Fundacji EuropaColon Polska, która zajmuje się chorobami układu pokarmowego, a do takich należy ultra rzadka postępująca rodzinna cholestazą wewnątrzwątrobowa.

Liczy się czas, a nowatorskie opcje terapeutyczne leczenia PFIC mogą potencjalnie opóźnić, lub być może – zapobiec przeszczepieniu wątroby u młodocianych pacjentów. W zakresie, w jakim kwasy żółciowe przyczyniają się do postępującego uszkodzenia wątroby, obniżenie stężenia kwasów żółciowych za pomocą nowatorskich opcji terapeutycznych może również skutkować poprawą funkcji wątroby i opóźnieniem jej przeszczepienia. (jol)

ZOSTAW ODPOWIEDŹ

Proszę wpisać komentarz!
Please enter your name here